Fontos mérföldkő a GM2-közösség számára — az NTSAD nyomán
Az amerikai FDA engedélyezte a UMass Chan Medical School kutatócsoportjának, hogy folytassa a második generációs AAV génterápia 1/2. fázisú klinikai vizsgálatát GM2 esetében.
Tovább olvasom
Tay-Sachs SK
Hírek
Hírek a Tay-Sachs-kór kutatásáról, a kezelésekről és társulásunk életéről.
Együttműködést kötöttünk a cseh Taysachs betegszervezettel
Örömmel jelentjük, hogy együttműködést alakítottunk ki a cseh Taysachs betegszervezettel, amely a Tay-Sachs-kórban szenvedő betegeket és családjaikat támogatja Csehországban.
Tovább olvasomA nizubaglusztát gyógyszerről
A nizubaglusztát (AZ-3102) egy szájon át adható kísérleti gyógyszer, amelyet jelenleg az idegrendszert érintő egyes ritka örökletes betegségek lehetséges kezeléseként vizsgálnak.
Tovább olvasomNAVIGATE: nemzetközi 3. fázisú klinikai vizsgálat NPC- és GM1/GM2-gangliozidózisos betegek számára
A C-típusú Niemann–Pick-kórban, valamint GM1- vagy GM2-gangliozidózisban szenvedő betegek bekapcsolódhatnak az Azafaros által szponzorált NAVIGATE nemzetközi, 3. fázisú klinikai vizsgálatba.
Tovább olvasom