Americký Úrad pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) povolil výskumnému tímu University of Massachusetts (UMass) Chan Medical School pokračovať v klinickej štúdii fázy 1/2 skúšanej génovej terapie AAV druhej generácie pre GM2.
Tento významný pokrok by nebol možný bez štedrej podpory členov komunity NTSAD. Organizácia ďakuje viacerým zdrojom financovania, medzi ktoré patria Cameron & Hayden Lord Foundation, Heringer Family Research Fund, Katie & Allie Buryk Research Fund, LOTS Research & Education Fund, New York Area Fund, Susan a Alan Roden, Sussman Family Fund a Vera Pesotchinsky Research Fund.
NTSAD na tomto výskume spolupracuje s Blu Genes Foundation, Cure Tay-Sachs Foundation a Mathew Forbes Romer Foundation. Tím z UMass, Massachusetts General Hospital a National Institutes of Health spolupracuje s pacientskymi organizáciami na spustení klinickej štúdie — ďalšie informácie budú zverejnené hneď, ako budú známe podrobnosti.
Blahoželáme Dr. Gray-Edwards, Dr. Sena-Estevesovi a celému výskumnému tímu UMass Chan k tomuto dôležitému úspechu a ďakujeme im za ich úsilie pri napredovaní výskumu GM2.