Dôležitý míľnik pre komunitu GM2 — prevzaté od NTSAD
Americký úrad FDA povolil výskumnému tímu UMass Chan Medical School pokračovať v klinickej štúdii fázy 1/2 génovej terapie AAV druhej generácie pre GM2.
Čítať viacNovinky z výskumu Tay-Sachsovej choroby, o liečbe a zo života nášho združenia.
Americký úrad FDA povolil výskumnému tímu UMass Chan Medical School pokračovať v klinickej štúdii fázy 1/2 génovej terapie AAV druhej generácie pre GM2.
Čítať viacS radosťou oznamujeme, že sme nadviazali spoluprácu s českým pacientskym spolkom Taysachs, ktorý podporuje pacientov s Tay-Sachsovou chorobou a ich rodiny v Českej republike.
Čítať viacNizubaglustat (AZ-3102) je experimentálny liek podávaný ústami, ktorý sa v súčasnosti skúma ako možná liečba niektorých zriedkavých dedičných chorôb postihujúcich nervový systém.
Čítať viacPacienti s Niemannovou-Pickovou chorobou typu C a GM1 alebo GM2 gangliozidózou sa môžu zapojiť do medzinárodnej klinickej štúdie fázy 3 NAVIGATE spoločnosti Azafaros.
Čítať viac