A nizubaglusztát (AZ-3102) egy szájon át adható kísérleti gyógyszer, amelyet jelenleg az idegrendszert érintő egyes ritka örökletes betegségek — köztük a GM2-gangliozidózis, vagyis a Tay-Sachs- és a Sandhoff-kór — lehetséges kezeléseként vizsgálnak.
Az Azafaros által fejlesztett kis molekula úgy lett megtervezve, hogy beadás után eljusson az agyba és a központi idegrendszerbe — ami a GM2-gangliozidózis kezelésénél alapvető fontosságú. A gyógyszer a zsírszerű anyagok anyagcseréjére hat, csökkenti azok felhalmozódását a sejtekben, és így lassíthatja az idegrendszer károsodását.
A gyógyszer kettős hatásmechanizmusú — a glikolipid-anyagcserében részt vevő két fontos enzimre hat. Három betegségnél vizsgálják: a C-típusú Niemann–Pick-kórnál, a GM1-gangliozidózisnál és a GM2-gangliozidózisnál.
Jelenleg zajlik a NAVIGATE (NCT07054515) elnevezésű, globális III. fázisú klinikai vizsgálat — egy randomizált, kettős vak, placebokontrollos vizsgálat, amely a biztonságosságot és a hatékonyságot követi 4 éves kortól, a betegségek késői infantilis és juvenilis formáiban.
A II. fázisú RAINBOW vizsgálat 2026-ban közölt eredményei szerint a gyógyszer biztonságos és jól tolerálható volt, a hatás biztató jeleivel — egyes GM2-gangliozidózisos és NPC-s betegeknél lelassult a betegség előrehaladása, és csökkent a rohamok száma.
A nizubaglusztát az Egyesült Államokban Orphan Drug Designation és Rare Pediatric Disease Designation státuszt kapott. Ezek a minősítések azonban nem jelentenek engedélyezést vagy széles körű elérhetőséget — a gyógyszer kísérleti fázisban van, valódi előnyeit a folyamatban lévő klinikai vizsgálatok igazolják.