Pacienti s Niemannovou-Pickovou chorobou typu C (NPC) a GM1 alebo GM2 gangliozidózou sa môžu zapojiť do medzinárodnej klinickej štúdie fázy 3 NAVIGATE, ktorú sponzoruje spoločnosť Azafaros. Štúdia hodnotí bezpečnosť a účinnosť experimentálneho lieku nizubaglustat.
O štúdii NAVIGATE
Štúdia je navrhnutá ako randomizovaná, dvojito zaslepená, placebom kontrolovaná klinická štúdia fázy 3. Nizubaglustat sa podáva vo forme perorálnej dispergovateľnej tablety. Účastníci sú zaraďovaní v pomere 2 : 1 — dve tretiny dostávajú liečbu a jedna tretina placebo. Každý pacient sa štúdie zúčastňuje 18 mesiacov. Zapojených je približne 35 centier v 15 krajinách sveta — v USA, Európe a Latinskej Amerike.
Kto sa môže zapojiť
- diagnóza neskorej infantilnej alebo juvenilnej formy Niemannovej-Pickovej choroby typu C, GM1 gangliozidózy alebo GM2 gangliozidózy (vrátane Tay-Sachsovej a Sandhoffovej choroby),
- vek najmenej 4 roky,
- pacient nesmie užívať liečbu, ktorá by ovplyvnila výsledky štúdie.
Podpora účastníkov
Náklady spojené s cestovaním, ubytovaním a stravou sú hradené v rámci účasti na štúdii — čo je veľkou pomocou pre rodiny, ktoré musia opakovane navštevovať špecializované centrá.
Prečo je to dôležité
Klinické štúdie sú nevyhnutné pre vývoj liečby zriedkavých chorôb — rozširujú poznatky o priebehu choroby a možnostiach terapie.