A C-típusú Niemann–Pick-kórban (NPC), valamint GM1- vagy GM2-gangliozidózisban szenvedő betegek bekapcsolódhatnak a NAVIGATE nemzetközi, 3. fázisú klinikai vizsgálatba, amelyet az Azafaros szponzorál. A vizsgálat a nizubaglusztát kísérleti gyógyszer biztonságosságát és hatékonyságát értékeli.
A NAVIGATE vizsgálatról
A vizsgálat randomizált, kettős vak, placebokontrollos, 3. fázisú klinikai vizsgálatként lett megtervezve. A nizubaglusztátot szájban diszpergálódó tabletta formájában adják. A résztvevőket 2 : 1 arányban sorolják be — kétharmaduk kapja a kezelést, egyharmaduk placebót. Minden beteg 18 hónapig vesz részt a vizsgálatban. Világszerte mintegy 35 központ vesz részt benne 15 országban — az USA-ban, Európában és Latin-Amerikában.
Ki vehet részt
- a C-típusú Niemann–Pick-kór, a GM1-gangliozidózis vagy a GM2-gangliozidózis (beleértve a Tay-Sachs- és a Sandhoff-kórt) késői infantilis vagy juvenilis formájának diagnózisa,
- legalább 4 éves életkor,
- a beteg nem szedhet olyan kezelést, amely befolyásolná a vizsgálat eredményeit.
A résztvevők támogatása
Az utazással, szállással és étkezéssel kapcsolatos költségeket a vizsgálat keretében fedezik — ami nagy segítség azoknak a családoknak, akiknek rendszeresen kell specializált központokba utazniuk.
Miért fontos ez
A klinikai vizsgálatok elengedhetetlenek a ritka betegségek kezelésének fejlesztéséhez — bővítik a betegség lefolyásával és a terápiás lehetőségekkel kapcsolatos ismereteket.